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生物标记制药公司看到了第一个fda批准的侏儒症药物的重大进展

BioMarin Pharmaceutical的Voxzogo是FDA批准的第一种治疗软骨发育不全的药物,软骨发育不全是一种遗传性疾病,可导致最常见的侏儒症。随着欧洲和美国的批准,预计2022年会有更多的监管决定,该生物技术公司表示,该药物具有巨大的潜力。

患有软骨发育不全症的儿童除了通过手术治疗脊柱或肢体并发症外,几乎没有其他治疗方法。现在有一种药物可以首先解决这些问题。的FDA已经批准一种药物治疗中的生物标记,从遗传疾病的根源上解决基因突变。

该药物vosoritide的监管范围包括患有软骨发育不全且仍有开放性生长板的5岁及以上儿童。这项决定是在选举三个月后作出的欧洲委员会授予了该药物的上市许可,该药物以“Voxzogo”的名义销售,“适用于2岁至生长板闭合的儿童。

位于加州圣拉斐尔市的BioMarin在一份投资者报告中表示,作为第一种被批准的治疗软骨发育不全潜在病因的药物,Voxzogo有可能成为畅销药。该公司首席商务长杰夫·阿杰尔(Jeff Ajer)说,他预计该药的销售额将超过该公司酶替代疗法Vimizim的销售额,后者去年的销售额为5.444亿美元。

阿杰尔在周五的电话会议上表示:“我认为,与之前批准的产品相比,Voxzogo具有最大的长期收入潜力,其中包括Vimizim,这是我们迄今为止销售的最大产品。”

骨的发育受几种蛋白质的调节。软骨发育不全是由负责产生成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的基因突变引起的,FGFR3是一种下调骨生长的蛋白质。这种突变导致这种蛋白质的过度活性,进而导致四肢短小、平均身高约4英尺的人。根据研究,软骨发育不全通常不会损害智力,但可能需要手术矫正脊柱畸形或伸直弯曲的双腿国家罕见疾病组织

FGFR3在体内被称为C型利钠肽(CNP)的肽平衡。Voxzogo是该肽的类似物。FDA对BioMarin药物的批准是基于对121名5岁及以上儿童进行的第3阶段研究的结果。这些参与者被随机分配接受每日一次的研究药物注射或安慰剂注射。研究的目的是测量治疗一年后的年化生长速度,即身高增长率。

研究结果显示,服用药物的儿童比服用安慰剂的儿童平均长高了1.57厘米。副作用包括注射部位反应、呕吐和血压下降。血压降低被列为药物标签上的警告。

BioMarin估计全世界有21,000名儿童——其中约3,000名在美国——患有软骨发育不全,符合Voxzogo的治疗条件。该公司设定的批发价为每瓶899美元,阿耶尔说,这与法国和德国的批发价一致。每小瓶相当于每天服用一剂Voxvogo,按批发价计算,每年的治疗费用高达32万美元。根据BioMarin的计算,如果加上回扣和折扣,每位美国患者每年的平均收入将达到24万美元。Voxzogo仍在日本、巴西和澳大利亚接受监管审查。

其他公司的目标是在软骨发育不全中挑战BioMarin。Ascendis Pharma的一种多肽药物正处于临床开发的中期。辉瑞通过其以3.4亿美元收购Therachon2019年。Tyra Biosciences从9月份的IPO中筹集了近1.73亿美元,用于资助其小分子FGFR3抑制剂的开发.虽然该生物技术的重点是阻止FGFR3在癌症中的作用,但它也计划开发软骨发育不全的首选药物。

周五FDA对Voxzogo的批准是根据该机构的加速批准途径进行的,该途径允许对治疗方案有限的严重疾病的药物进行早期批准。这些基于替代终点(药物可能起作用的指标)的快速决策需要一项上市后研究来确认患者的益处。为了满足这一要求,BioMarin计划使用正在进行的开放标签扩展研究,该研究将参与者与患有该疾病的患者的现有自然病史进行比较。主要目标是评估成人的最终身高。

BioMarin的全球研发总裁Hank Fuchs说,BioMarin的上市后研究计划让公司在收集成人身高数据方面处于有利地位,这些数据可以将加速审批转化为全面审批,从而帮助公司抵御潜在的竞争对手。Fuchs解释说,在获得完全批准后,生物标志物的年增长率将不再作为加速批准的替代终点。这意味着后续的软骨发育不全药物将需要满足相同的成人身高阈值,生物标志物必须显示FDA的全面批准。

Fuchs说:“我认为人们的期望是,在未来,数百名患者将被要求在最终成年身高时越过终点线,然后追随者才能进入这个市场。”。“我们对上市后的要求感觉非常好,因为它为后续批准设立了相当高的门槛。”

BioMarinVoxzogo将在12月底(甚至更早)向美国患者开放。

照片:维基共享

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这篇文章刊登在医疗诉讼事件表时事通讯,突发媒体出版物MedCity News和凌驾于法律之上的合作伙伴。万博互联网怎么样了

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